儿童急性白血病包括急性淋巴细胞性白血病、急性髓系白血病，是骨髓原始造血细胞无限恶性增殖及分化、发育受阻的疾病。起病较急，可表现为发热、贫血、出血、淋巴结肝脾肿大。

       目前儿童急性白血病的治疗比较有效的方法包括靶向治疗，这种治疗是针对合并特异性基因突变的白血病，例如急性早幼粒细胞性白血病，全反式维A酸可以直接作用于PML-RARα基因，诱导白血病细胞分化和凋亡，达到治愈的目的。临床应用较为成熟的bcr-abl激酶抑制剂伊马替尼，对于急性淋巴细胞白血病ph+（伴bcr-abl突变）的患儿可增加缓解机率，但是此类型的白血病为高危组，应用伊马替尼靶向药物治疗需联合化疗，效果欠佳的患儿更需骨髓移植。但是对于大多数其他基因突变的白血病目前并没有靶向药物，因此目前治疗儿童急性白血病的主要药物方法是传统化疗法，有医院统计发现儿童急性淋巴细胞白血病通过化疗的治愈率可达80%，急性髓系白血病治愈率则更低。传统化疗药物缺乏特异性和敏感性也是造成白血病容易复发的因素。

      但是现在医学进步很快，白血病免疫疗法也在不断突破，CAR-T疗法应用转染的T细胞攻击白血病细胞，为治愈白血病提供了新途径。2018诺贝尔医学奖得主研究肿瘤发病机制也有了新突破，发现了PD-1抑制剂可特异性抗肿瘤，让世人相信PD-1抑制剂的上市会使癌症、白血病会成为一个可以攻克的话题。