高同型半胱氨酸血症是动脉粥样硬化、缺血性卒中和短暂性脑缺血发作的独立危险因素。原因不明的青年或老年性缺血性卒中，要考虑本病的可能。

血浆中半胱氨酸水平随年龄增长，并与红细胞中的叶酸和维生素B12水平成反比，应给予叶酸和维生素B12治疗。口服叶酸可以有效降低高同型半胱氨酸血症，建议长期服用每次一片，一般建议服用三年。